GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 5일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여, 중추신경 증상을 개선시키는 전 세계 유일한 방식의 치료법이다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만명 가운데 1명 비율로 발생한다.

헌터증후군 환자 가운데 70%는 중추신경 손상을 보이는 중증 환자로 미충족 의료수요가 높다.

헌터라제 ICV를 통해 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실·심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에서 기인한 증상까지 완화한다.

헌터라제 ICV는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

GC녹십자는 2021년 세계 최초로 일본에서 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득한 데 이어 지난해 11월 러시아에서도 품목허가를 획득했다. 국내에선 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 개발본부장은 "헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.